2021年是“十四五”規(guī)劃的開(kāi)局之年，也是中央企業(yè)深化改革、推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展的重要一年。在醫(yī)學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展領(lǐng)域，中央企業(yè)作為國(guó)家戰(zhàn)略科技力量的重要組成部分，承擔(dān)著引領(lǐng)行業(yè)創(chuàng)新、保障人民健康、服務(wù)國(guó)家戰(zhàn)略的重要使命。本報(bào)告旨在系統(tǒng)梳理2021年中央企業(yè)在醫(yī)學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展領(lǐng)域的主要進(jìn)展、戰(zhàn)略布局、面臨的挑戰(zhàn)以及未來(lái)展望。

一、 主要進(jìn)展與成就

1. 研發(fā)投入持續(xù)加大，創(chuàng)新體系日益完善：2021年，以中國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)有限公司、中國(guó)生物技術(shù)股份有限公司等為代表的醫(yī)藥健康領(lǐng)域中央企業(yè)，持續(xù)加大研發(fā)投入強(qiáng)度。圍繞新藥創(chuàng)制、高端醫(yī)療器械、疫苗研發(fā)、中醫(yī)藥現(xiàn)代化等關(guān)鍵領(lǐng)域，布局建設(shè)了一批國(guó)家級(jí)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、工程研究中心和企業(yè)技術(shù)中心，初步形成了覆蓋基礎(chǔ)研究、應(yīng)用研究、臨床試驗(yàn)到產(chǎn)業(yè)化的全鏈條創(chuàng)新體系。

1. 關(guān)鍵核心技術(shù)取得突破，重大成果不斷涌現(xiàn)：在抗擊新冠疫情的背景下，相關(guān)央企在疫苗、中和抗體、檢測(cè)試劑等研發(fā)與生產(chǎn)方面發(fā)揮了“國(guó)家隊(duì)”的頂梁柱作用。例如，國(guó)藥集團(tuán)中國(guó)生物研發(fā)的新冠滅活疫苗獲批附條件上市并大規(guī)模供應(yīng)，為全球抗疫做出了重要貢獻(xiàn)。在腫瘤免疫治療、細(xì)胞治療、基因編輯等前沿生物技術(shù)領(lǐng)域，以及高端影像設(shè)備、手術(shù)機(jī)器人等醫(yī)療器械領(lǐng)域，也取得了一系列具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的重要進(jìn)展。

1. 臨床試驗(yàn)?zāi)芰︼@著提升，國(guó)際化步伐加快：中央企業(yè)依托其規(guī)模優(yōu)勢(shì)和完善的產(chǎn)業(yè)布局，加強(qiáng)了臨床試驗(yàn)平臺(tái)和基地建設(shè)，臨床試驗(yàn)的質(zhì)量和效率得到提升。積極推動(dòng)創(chuàng)新藥和高端醫(yī)療器械的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，參與全球研發(fā)分工與合作，一批產(chǎn)品獲得美國(guó)FDA、歐盟EMA等國(guó)際權(quán)威機(jī)構(gòu)認(rèn)可或進(jìn)入審評(píng)通道，國(guó)際化研發(fā)能力邁上新臺(tái)階。

1. 產(chǎn)業(yè)鏈協(xié)同加強(qiáng)，服務(wù)健康中國(guó)戰(zhàn)略：中央醫(yī)藥企業(yè)不僅注重自身研發(fā)，還通過(guò)建立產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟、孵化平臺(tái)等方式，帶動(dòng)上下游中小企業(yè)協(xié)同創(chuàng)新。在保障國(guó)家基本藥物和重大傳染病防治藥物供應(yīng)、參與國(guó)家藥品集中采購(gòu)、推動(dòng)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源下沉等方面，積極履行社會(huì)責(zé)任，有力支撐了“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要的實(shí)施。

二、 戰(zhàn)略布局與重點(diǎn)方向

2021年，中央企業(yè)在醫(yī)學(xué)研究與試驗(yàn)發(fā)展領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局呈現(xiàn)以下特點(diǎn)：

• 聚焦國(guó)家重大需求：將研發(fā)資源向關(guān)系國(guó)計(jì)民生和國(guó)家生物安全的領(lǐng)域集中，如重大傳染病防控、罕見(jiàn)病藥物、兒童用藥、關(guān)鍵原料藥及核心技術(shù)裝備等“卡脖子”環(huán)節(jié)。
• 擁抱前沿技術(shù)變革：積極布局人工智能藥物研發(fā)、數(shù)字療法、生物大數(shù)據(jù)、再生醫(yī)學(xué)等新興交叉領(lǐng)域，搶占未來(lái)產(chǎn)業(yè)制高點(diǎn)。
• 深化開(kāi)放協(xié)同創(chuàng)新：加強(qiáng)與高校、科研院所、醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及其他所有制企業(yè)的合作，構(gòu)建產(chǎn)學(xué)研醫(yī)深度融合的創(chuàng)新生態(tài)。
• 強(qiáng)化全球資源配置：通過(guò)在海外設(shè)立研發(fā)中心、并購(gòu)創(chuàng)新企業(yè)、開(kāi)展國(guó)際研發(fā)合作等方式，整合全球創(chuàng)新資源。

三、 面臨的挑戰(zhàn)與問(wèn)題

盡管成就顯著，但中央企業(yè)在醫(yī)學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展領(lǐng)域仍面臨一些挑戰(zhàn)：

1. 原始創(chuàng)新能力有待加強(qiáng)：在首創(chuàng)新藥（First-in-class）和源頭技術(shù)發(fā)現(xiàn)方面，與國(guó)際頂尖制藥企業(yè)相比仍有差距。
2. 創(chuàng)新機(jī)制需進(jìn)一步優(yōu)化：如何建立更加符合生物醫(yī)藥研發(fā)規(guī)律、容錯(cuò)激勵(lì)并舉的考核與激勵(lì)機(jī)制，激發(fā)科研人員活力，是需要持續(xù)探索的課題。
3. 高端人才競(jìng)爭(zhēng)激烈：生物醫(yī)藥領(lǐng)域頂尖科學(xué)家、復(fù)合型管理人才以及高水平臨床試驗(yàn)管理人才依然短缺，面臨激烈的國(guó)際國(guó)內(nèi)競(jìng)爭(zhēng)。
4. 臨床試驗(yàn)資源與效率瓶頸：高質(zhì)量臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資源相對(duì)緊張，臨床試驗(yàn)審批與管理效率仍有提升空間。

四、 未來(lái)展望與建議

中央企業(yè)需在醫(yī)學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展領(lǐng)域持續(xù)發(fā)力：

1. 強(qiáng)化國(guó)家戰(zhàn)略使命擔(dān)當(dāng)：進(jìn)一步聚焦國(guó)家最緊迫的戰(zhàn)略需求，在生物安全、人口健康等關(guān)鍵領(lǐng)域發(fā)揮不可替代的保障作用。
2. 勇闖科技創(chuàng)新“無(wú)人區(qū)”：加大基礎(chǔ)研究和前沿探索投入，力爭(zhēng)在更多領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從“跟跑”、“并跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。
3. 深化體制機(jī)制改革：完善以價(jià)值創(chuàng)造和創(chuàng)新貢獻(xiàn)為導(dǎo)向的考核評(píng)價(jià)體系，探索實(shí)施更靈活的科研項(xiàng)目管理、經(jīng)費(fèi)使用和人才激勵(lì)政策。
4. 打造開(kāi)放創(chuàng)新生態(tài)：發(fā)揮龍頭企業(yè)引領(lǐng)作用，搭建共享平臺(tái)，帶動(dòng)產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新鏈整體升級(jí)。
5. 積極參與全球治理：在國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)制定、倫理規(guī)則構(gòu)建等方面發(fā)出中國(guó)聲音，提升在全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系中的影響力和話語(yǔ)權(quán)。

2021年中央企業(yè)在醫(yī)學(xué)研究和試驗(yàn)發(fā)展領(lǐng)域取得了扎實(shí)進(jìn)展，為保障人民生命健康和國(guó)家戰(zhàn)略安全奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。面向中央企業(yè)需堅(jiān)持創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)，深化改革，開(kāi)放合作，必將為推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展、建設(shè)科技強(qiáng)國(guó)和健康中國(guó)做出新的更大貢獻(xiàn)。